Каждый год в нашей стране регистрируется около 300 случаев злокачественных новообразований среди детей и подростков до 18 лет. Благодаря современным методам диагностики и лечения сегодня более 80 % таких пациентов имеют шанс на выздоровление, рассказывает «Народная газета«.
Радоваться жизни с тобой
В сентябре этого года у 24-летнего жителя Гродно Никиты Скворцова состоялась долгожданная свадьба — молодой человек женился на своей любимой девушке Полине, которая оставалась рядом с ним на протяжении второго по счету этапа затяжной борьбы с тяжелой болезнью. Сейчас молодожены строят совместные планы на будущее. Долгое время они были лишены такого простого счастья, ведь никто не знал, что готовит Никите завтрашний день.
— Все началось с того, что в 11-летнем возрасте у сына заболела нога, — рассказывает мама Никиты Ольга. — Были подозрения на ревматоидный артрит, но из-за того, что долго не получалось снизить высокую температуру, врачи в Гродно решили сделать пункцию костного мозга. Результаты оказались плохими. Нас направили в Минск, в нынешний РНПЦ детской онкологии, гематологии и иммунологии, где подтвердился диагноз — острый лимфобластный лейкоз. Это самое распространенное онкологическое заболевание у детей. Сначала все шло хорошо: Никита попал в счастливые 80 % пациентов, которым химиотерапия помогает выйти в ремиссию. Но спустя 10 лет наступил рецидив. Спровоцировать его могло что угодно — стресс, набор веса…
В 21 год юноша фактически превратился в инвалида — сильно болела спина, невозможно было сидеть, лежать. Когда узнал о вернувшейся болезни, почти ничего не почувствовал — морально был к этому готов давно, врачи честно предупреждали, что вероятность такого развития сценария, увы, имеется.
— За себя страха не было. Думал: один раз я через это проходил, пройду и второй, — признается Никита. — Но очень переживал за близких, что им снова предстоят месяцы неизвестности, отчаяния и надежды. Это сильно выматывает. Кому-то нужно было постоянно находиться рядом со мной, здесь, в РНПЦ. Дежурили попеременно мама, бабушка, Полина. Они жили в специальных арендных домиках на территории центра. В этот раз у меня было три курса химиотерапии, но в ремиссию я так и не вышел. Иммунитет отказывался отвечать на лечение.
— Врачи нам твердили: надежда есть всегда. И предложили CAR-T-терапию — инновационный метод, который дает шанс на жизнь пациентам с острыми лейкозами и лимфомами, у которых исчерпаны стандартные терапевтические протоколы. Как раз наш случай, — продолжает Ольга.
Немного о том, что представляет собой CAR-T-терапия. В основе этого нового вида лечения лежит использование собственных лимфоцитов человека, «перепрограммированных» против опухолевых клеток, находящихся в организме. Материалом здесь являются белые клетки крови самого пациента, которые забираются в ходе аппаратного афереза. Из полученной фракции клеток в лаборатории выделяют Т-лимфоциты, активируют их деление, после чего модифицируют путем введения в них искусственного химерного антигенного рецептора, способного распознавать опухоль и атаковать ее. Далее CAR-T-клетки выращивают в питательной среде до накопления их в необходимой дозе, а затем возвращают пациенту путем внутривенной инфузии.
Сегодня лечение этим методом, который в РНПЦ ДОГИ успешно используют с 2021 года, доступно не только детям до 18 лет, но и молодежи до 30 лет. Клеточная CAR-T-терапия демонстрирует обнадеживающие результаты у пациентов с опухолями, резистентными к химиотерапии. Более 80 % людей с диагнозом рефрактерного или рецидивирующего В-клеточного лимфобластного лейкоза достигают ремиссии. Среди них оказался и Никита Скворцов.
— Наконец-то живу нормальной жизнью — без больничных стен, процедур. Рад, что и мама теперь отдохнет, и младший братишка будет чаще ее видеть. Я очень благодарен врачам центра, их чуткому отношению, но, конечно, не хотелось бы возвращаться в РНПЦ на лечение. Согласен только на периодические обследования с хорошими новостями, — улыбается молодой человек.
Наука в практике
Более 90 % пациентов детского возраста с гематологическими, онкологическими заболеваниями, первичными иммунодефицитами получают специализированную медицинскую помощь в условиях РНПЦ ДОГИ. Ежегодно в структуре пролеченных пациентов около 70 % — со злокачественными новообразованиями, 18 % — с гематологическими диагнозами и иммунодефицитами. Такие данные приводит директор центра, доктор медицинских наук, профессор Анжелика Солнцева.
— Анжелика Викторовна, какие научные направления деятельности РНПЦ сейчас получают активный импульс?
— В первую очередь это клеточная терапия — начиная от мезенхимальных стволовых клеток, которые играют важную роль в восстановлении различных повреждений органов и тканей взрослого организма, и заканчивая созданием высокотехнологичных генно-инженерных клеточных продуктов для использования их в лечении онкогематологических заболеваний у детей. Наиболее распространенная патология, лечением которой занимается наш центр, — острый лимфобластный лейкоз. Ежегодно в нашу клинику поступает на лечение более 100 пациентов с первично диагностированным острым лейкозом. Мы уделяем много внимания совершенствованию протоколов лечения, что позволяет большинству маленьких пациентов выйти в стойкую ремиссию. По этому показателю Беларусь входит в число лучших стран мира. Но, к сожалению, не обходится без случаев рецидива — история Никиты Скворцова тому пример. Именно у таких химиорезистентных пациентов, в лечении которых уже использованы все стандартные протокольные методы, появился еще один шанс — терапия CAR-T-клетками. Это инновационная технология не только для нашей страны, но и в мировой практике. Метод прошел пилотные клинические испытания и в прошлом году был одобрен Минздравом. На сегодня из 13 пациентов, которые не отвечали на любую другую терапию, терапия CAR-T-клетками оказалась эффективна у 9 человек. Они вышли в ремиссию и продолжают наблюдаться. Отмечу, что сейчас этот метод поставлен на экспорт медицинских услуг. К нам приезжают пациенты из России, Азербайджана, Узбекистана и ряда других стран. Добавлю, что наши специалисты ведут разработку конструкций для создания CAR-T-рецепторов нового поколения для лечения лимфомы Ходжкина. В планах также увеличить эффективность CAR-T-терапии, сделать ее более доступной как в клиническом, так и в экономическом смысле.
— В апреле прошлого года в Минске стартовал пилотный проект по скринингу новорожденных на первичный иммунодефицит (ПИД). Технология разработана специалистами вашего центра. Получит ли этот проект продолжение?
— Конечно. Скрининг уже проводится и на Брестчине, планируем в следующем году подключить остальные области, причем с использованием наших тест-систем. Объясню, почему это важно. Дело в том, что такой метод позволяет в 100 % случаев выявлять тяжелую форму врожденной недостаточности иммунитета и тем самым спасать жизни новорожденных. Врожденные нарушения иммунитета долгое время считались редкими заболеваниями, однако с развитием диагностики оказалось, что это не так. По статистике, на 2000 родов появляется на свет 1 ребенок, имеющий те или иные молекулярно-генетические дефекты, проявляющиеся нарушениями в работе иммунной системы. На конец 2022 года было известно уже 485 вариантов ПИД, и этот список ежегодно пополняется. Наиболее опасная форма — тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН), когда нарушается образование Т- и В-лимфоцитов. Такие малыши внешне выглядят здоровыми, общие и биохимические анализы крови у них в норме, и заподозрить заболевание без специальных исследований невозможно. Патология проявляется в первые месяцы жизни, когда ребенок сталкивается с инфекцией, госпитализируется в стационар, попадает в реанимацию. К сожалению, абсолютное большинство пациентов с ТКИН погибают, не дожив до года. Но если мы успеем словить промежуток от рождения до начала проявления заболевания, то малыша можно спасти. Стоимость одного скринингового исследования на ПИД для бюджета составляет около 30 рублей, дополнительного обследования с установлением генетической причины — от 150 до 3000 рублей. Подсчитано, что экономия на диагностику и лечение при раннем выявлении ПИД (в возрасте до 3 месяцев) — не менее 300 тысяч рублей.
— Наиболее частая и агрессивная опухоль у малышей до 3 лет — нейробластома. Есть ли какие-то подвижки в ее лечении?
— ДНК-вакцины против нейробластомы относятся к числу наших перспективных разработок. Вакцинотерапия при этом диагнозе успешно сочетается с другими видами противоопухолевого лечения, при этом достигается максимально высокий противорецидивный эффект. Клинические испытания уже прошли 6 пациентов, 4 находятся в ремиссии.
Отмечу также, что мы занимаем лидирующую позицию в диагностике врожденных дефектов иммунной системы у детей — орфанных, сложно диагностируемых заболеваний. Нашему РНПЦ присвоен статус Международного центра по диагностике и лечению первичных иммунодефицитов имени Джеффри Моделла, который объединяет более 50 организаций в Европе и США. Благодаря высокотехнологичному подходу в 2022 году этот диагноз был установлен более чем 620 пациентам, что в 4 раза больше показателя десятилетней давности.
