Японские ученые из Университета Миэ под руководством доктора Хасидзуме Рётаро совершили прорыв в лечении синдрома Дауна. Им удалось удалить из клеток лишнюю хромосому – первопричину заболевания.
Для этого они использовали инструмент редактирования генов CRISPR-Cas9, сообщает портал tuoitre.vn со ссылкой на научный журнал PNAS.
Такая манипуляция с хромосомами была проведена впервые.
Это достижение очень обнадеживает – оно стало важным шагом вперед на пути к поиску методов лечения генетических заболеваний.
Метод нужно дорабатывать
Ученые отмечают, что метод пока не может применяться клинически на людях, потому что есть риск повреждения других хромосом. Поэтому над ним будут работать дальше, чтобы адаптировать для безопасного применения в медицине.
Исследование показало: вероятность того, что после удаления лишней хромосомы функции клеток нормализуются, составила 37,5%.
Синдром Дауна
Это генетическое заболевание вызвано наличием у человека дополнительной третьей копии 21-й хромосомы (в норме должно быть две копии). Она приводит к образованию триплоидных клеток, которые и вызывают нарушения в организме.
Синдром назван в честь английского врача Джона Дауна, впервые описавшего его в 1866 году. Связь между происхождением врожденного синдрома и изменением количества хромосом была выявлена только в 1959 году французским генетиком Жеромом Леженом.
Частота синдрома Дауна во всем мире составляет 1 случай на 700 новорожденных.
Источник: Tochka.by
